目前，肥厚型心肌病（HCM）患儿的晚期生存情况及症状状态仍不明确。近期，Circulation发表的一项最新研究评估了HCM患儿的长期结局。

 

　　研究者对有关0~10岁儿童期诊断的心肌病、以人群为基础的纵向队列研究——澳大利亚全国儿童心肌病研究中1987年~1996年80例HCM患者进行分析，其诊断时的平均年龄为0.48岁。研究主要终点是发生死亡或心脏移植所需时间。结果发现，受试患者发病1年、10年及20年时未发生死亡/心脏移植者的比例分别为86%、80%和78%。多因素分析显示，随访期间HCM患者发生死亡/心脏移植的危险因素包括诊断时存在对称性左心室肥大、Noonan综合征、后壁厚度z评分较高、缩短分数z评分较低，相对应HR分别为4.20（95%CI：1.60~11.05，P=0.004）、2.88（95%CI：1.02~8.08，P=0.045）、1.45（95%CI：1.22~1.73，P<0.001）和0.84（95%CI：0.74~0.95，P=0.005）。此外，受试患者中共计有19例（23%）接受左心室心肌切除术。中位随访15.7年，63例幸存者中共计27例（42%）接受了β受体阻滞剂治疗，13例（21%）植入了ICD。

 

　　上述结果提示，HCM患儿在诊断后1年内发生死亡或心脏移植的风险最高，很多患者后续需接受药物、手术或器械治疗。

 

　　参考文献：

　　Peta M. A. Alexander， Alan W. Nugent， Piers E. F. Daubeney， et al. Long-Term Outcomes of Hypertrophic Cardiomyopathy Diagnosed During Childhood: Results from a National Population-Based Study. Circulation. 2018;CIRCULATIONAHA.117.028895